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干细胞技术为“渐冻人”带来曙光

来源:浙江思丹姆干细胞生物科技有限公司发布时间:2019-08-10

渐冻人症——学名肌萎缩性脊髓侧索硬化症(简称ALS),与癌症和艾滋病齐名,并列五大绝症之一。渐冻人症病,是运动神经元病的一种,是累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。“渐冻人”由于患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭,患者肌肉逐渐无力以至瘫痪,以及说话、吞咽和呼吸功能减退逐渐萎缩无力,最终瘫痪,因呼吸衰竭而死亡。中国目前约有20万渐冻人,90%的患者存活不超过5年,目睹自己慢慢被死亡吞噬的过程。

干细胞技术为“渐冻人”带来曙光

渐冻人症作为一种神经系统慢性致死性变性疾病,目前尚无将其治愈的方法。一项针对肌萎缩侧索硬化(ALS)患者进行的II期临床试验表明,将人类干细胞植入脊髓可能安全的进行。这项研究2016年6月29日在线发表于美国神经病学学会医学期刊《Neurology》。虽然这项研究并非设计为确定治疗是否有效,但研究人员注意到,治疗没有减缓疾病的进展。

ALS是一种大脑和脊髓中运动神经元进行性变性退化的疾病,也被称作渐冻人症。患者会逐渐失去对肌肉的控制能力,包括呼吸和吞咽,最终死亡。目前还没有疗法能够阻止这种疾病的发展。

“虽然存在两个与治疗有关的严重并发症,但与更良性的疾病相比,治疗ALS患者的可接受风险水平相对较高。”美国神经病学学会成员、埃默里大学医学院神经病学教授Jonathan D. Glass博士说道。

这项研究在3个大学医院进行,15位ALS患者参与。所有参试患者的初始ALS症状发生都在两年以内。参试者被分成5个治疗组,所接受注射的干细胞剂量逐步增加。这项试验是非盲的,意味着参试者知道他们所接受的是活跃的干细胞治疗。

所有参试者都接受了颈椎(C3和C5之间区域)脊髓的双侧注射。最后一组患者通过两次独立的外科手术同时接受了腰椎(L2-L4)和颈椎脊髓的干细胞注射。注射数量范围为10到40次,注入的细胞数量范围为200万到1600万。在9个月的随访期间,研究人员收集了关于副作用的信息,同时使用ALS功能评定量表测量了参试者的病情发展状况。

大部分副作用与手术相关暂时痛苦和抑制免疫系统的药物有关。两位参试者发展出与治疗有关的严重并发症。一位出现脊髓肿胀,导致疼痛、感觉丧失和部分瘫痪,另一位出现中枢性疼痛综合症。

研究人员将参试者的功能与3个历史对照组进行对比,相对于没有接受治疗的患者,接受干细胞注射的患者在疾病发展速度方面没有差异。不过,Glass警告道,不应该从小型研究得出治疗有效性的结论。

“这项研究并非设计为确定(治疗)延缓或停止ALS发展的有效性,规模也不足以确定疗法有效性。这项研究的重要性在于,它将允许我们推进到规模更大的试验,而更大规模的试验将特定设计为测试人类干细胞植入脊髓对ALS患者是否具有积极的治疗意义”Glass说道。